FDA одобрило первый препарат для лечения гипофосфатемического рахита

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило Crysvita (буросумаб) - первый препарат, предназначенный для лечения редкой унаследованной формы рахита – X-сцепленной гипофосфатемии у взрослых и детей от 1 года. 

Гипофосфатемический рахит (ГФР) вызывает низкий уровень фосфора в крови, что приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков, а также к проблемам с минерализацией костей на протяжении всей жизни пациента. ГФР существенно отличает от других форм рахита тот факт, что при данном заболевании терапия витамином D не эффективна.

От ГФР в США страдают около 3000 детей и 12000 взрослых. У детей при ГФР отмечается деформация нижних конечностей, маленький рост, боль в костях и сильные зубные боли. Некоторые взрослые с ГФР испытывают постоянный дискомфорт или осложнения – боль в суставах, нарушение подвижности, абсцессы зубов и потеря слуха.

Безопасность и эффективность препарата Crysvita подтверждены в результате четырёх клинических исследований: у 94% взрослых, принимавших препарат раз в месяц, уровень фосфора в крови достиг нормальных значений. В детской группе уровень фосфора восстановился у 94-100% пациентов, принимавших препарат каждые две недели. Значительные улучшения в результате терапии препаратом Crysvita были обнаружены и на рентгеновских снимках.

Наиболее часто встречающиеся побочные эффекты у взрослых – боли в спине, головная боль, синдром беспокойных ног, дефицит витамина D, головокружение и запор. В детской возрастной группе: головная боль, реакции в месте инъекции, рвота, дефицит витамина D и гипертермия (повышение температуры).

Разработка нового препарата признана прорывом в лечении и назначаемой терапии. В соответствии с этим  FDA окажет содействие компании в разработке эффективного ЛП и ускорит рассмотрение препаратов  для лечения серьезных заболеваний,  клинические испытания которых доказывают существенное улучшение результатов лечения по сравнению с другими имеющимися средствами.

Препарат Crysvita получил также статус орфанного препарата, что обеспечивает получение помощи и дополнительных стимулов для разработки лекарственных препаратов от редких заболеваний.

Компания получает Ваучер, дающий право на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию лекарственного препарата для лечения редких заболеваний,  в рамках программы, направленной на стимулирование разработки новых лекарственных средств и биопрепаратов для профилактики и лечения редких заболеваний у детей. Позднее Ваучер может быть использован для получения приоритета на рассмотрение последующей маркетинговой заявки на другой продукт. Это 14-й Ваучер, выданный FDA с момента начала программы.

Одобрение FDA препарата Crysvita получила компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Источник: Drugs.com